Logro médico: Nuevo tratamiento da esperanza a casos de cáncer cerebral infantil

Washington, D.C., 18 de noviembre del 2024.- Un ensayo clínico en fase 1 ha logrado resultados prometedores en el tratamiento de tumores cerebrales infantiles con el uso de terapias con células CAR-T, que anteriormente habían mostrado eficacia en cánceres de la sangre pero no en tumores sólidos.

En este estudio, liderado por el equipo de Stanford Medicine, se trató a 11 niños y jóvenes con gliomas difusos de la línea media, un tipo de tumor cerebral altamente agresivo.

Avances contra el DIPG, uno de los cánceres más letales

Entre los tipos de tumores tratados se encuentra el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), una enfermedad devastadora con una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1%. Este tipo de tumor afecta el tronco encefálico, causando discapacidad progresiva, y hasta ahora no contaba con tratamientos efectivos más allá de la radioterapia paliativa.

El equipo dirigido por la doctora Michelle Monje diseñó células CAR-T específicamente dirigidas al marcador GD2, presente en grandes cantidades en las células tumorales de estos gliomas. Este enfoque permitió a las células inmunitarias T, modificadas en el laboratorio, identificar y atacar las células cancerosas de forma precisa.

Resultados preliminares prometedores

De los 11 participantes en el ensayo:

• Nueve mostraron mejoras funcionales significativas en discapacidades causadas por sus tumores.
• En cuatro pacientes, el volumen del tumor se redujo más del 50%.
• Un paciente experimentó una respuesta completa, con la desaparición total del tumor en los escáneres cerebrales. Este joven, que sigue vivo cuatro años después del diagnóstico, ha recuperado habilidades como caminar y correr, además de mejorar su audición y sentido del gusto.

En promedio, los pacientes tratados vivieron 20.6 meses tras el diagnóstico, un avance significativo frente a la media habitual de un año.

Un caso que inspira esperanza

El paciente con remisión completa continúa recibiendo dosis de células CAR-T de forma periódica y lleva una vida activa. Su testimonio refleja el impacto del ensayo:
“Espero que aprendan de todos mis éxitos para ayudar a otros niños”, comentó.

Un paso hacia el futuro de la oncología pediátrica

Este ensayo no solo representa un hito en el tratamiento de tumores cerebrales infantiles, sino también en la lucha contra tumores sólidos, una barrera que las terapias CAR-T no habían logrado superar hasta ahora.

Los investigadores planean ampliar el estudio para evaluar la seguridad y efectividad del tratamiento en un grupo mayor de pacientes, con la esperanza de transformar el manejo de estos cánceres mortales. Este avance refuerza el potencial de la inmunoterapia como herramienta clave en la oncología pediátrica y abre una nueva era en la medicina personalizada.